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今日消息 美国FDA委员会8-6投票支持杜氏肌营养不良基因疗法加速获批

发布时间:2023-05-13 18:01:00来源:

导读 当地时间5月12日,在美国食品药品管理局(FDA)召开的咨询会议中,与会专家以8:6投票支持Sarepta Therapeutics和罗氏联合开发的基因疗法S...

当地时间5月12日,在美国食品药品管理局(FDA)召开的咨询会议中,与会专家以8:6投票支持Sarepta Therapeutics和罗氏联合开发的基因疗法SRP-9001通过加速批准通道上市,治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者。这是首次在研的基因疗法试图通过加速批准通道上市。

DMD是一种罕见的X-染色体连锁遗传疾病,患者在出生后不久就会出现炎症反应,导致肌肉纤维化以及肌肉的萎缩与退化。SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)是一种在研基因疗法,通过将编码微抗肌萎缩蛋白的转基因递送到肌肉组织,弥补抗肌萎缩蛋白缺失。

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